El medicamento se llama Luxturan y podría costar un millón de dólares
La sustancia podrá ser administrada a pacientes con Leber, una enfermedad que afecta la retina y provoca ceguera
La Administración de Medicamentos y Alimentos de Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés), ha aprobado el uso de un medicamento que podría ser el más caro de la historia, ya que está valuado en casi un millón de dólares.
Esta sustancia se llama Luxturan y se trata de una terapia genética que ayuda al tratamiento de niños y adultos que tengan un particular padecimiento que ocasiona la ceguera. Esta es la primera medicina aprobada en Estados Unidos que combate una enfermedad causada por mutaciones de un gen específico.
La enfermedad de Leber, o también conocida como “amaurosis congénita de Leber”, afecta la retina y ocurre en uno de cada 40 mil nacimientos.
En el 10 por ciento de los casos, existe una deficiencia en el gen RPE65 (retinal pigment epithelium), el cual hace que se produzca una enzima que permite que las células de la retina produzcan un pigmento llamado rodopsina, que nos sirve para ver en la penumbra.
Los niños que padecen Leber no pueden formar rodopsina, tienen dificultad para ver en ambientes oscuros y poco a poco van perdiendo la visión y quedan ciegos aproximadamente a los 40 años.
Al respecto, el doctor Scott Gottlieb, comisionado de la FDA dijo: “La aprobación de hoy marca otro nuevo logro en el campo de la terapia genética, tanto en el funcionamiento de la terapia genética como en la ampliación su uso a más allá del tratamiento del cáncer, para tratar la pérdida de la visión, y refuerza el potencial de este enfoque innovador para el tratamiento de una amplia gama de enfermedades complicadas”.
“La terapia genética se convertirá en un pilar fundamental para tratar, y quizás curar, muchas de nuestras enfermedades más devastadoras e intratables”, añadió.
Este nuevo medicamento funciona transmitiendo copia normal del gen RPE65 directamente a las células de la retina, las cuales producen la proteína normal que convierte la luz en señal eléctrica en la retina para restaurar la pérdida de la visión de los pacientes.
Luxturna utiliza un virus adenoasociado de origen natural, que ha sido modificado mediante técnicas de ADN recombinante, como vehículo para transmitir el gen RPE65 humano normal a las células de la retina con el fin de restaurar la visión.
Esta nueva sustancia ha sido aprobada para el tratamiento de pacientes con distrofia retiniana asociada a la mutación RPE65 bialélica confirmada que provoca la pérdida de la visión.
En Estados Unidos, la distrofia retiniana asociada a la mutación RPE65 bialélica afecta aproximadamente a entre mil y dos mil pacientes.
El uso de Luxturna lo determinará un médico especialista y solo será administrado a pacientes que tienen células retinianas viables.
El tratamiento deberá colocarse por separado en cada ojo y en días diferentes, y con al menos seis días de separación entre los procedimientos quirúrgicos.
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